به گزارش خبرگزاری مهر، سرانجام پیگیری مستمر بنیاد بیماری های نادر به نتیجه رسید و سازمان غذا و دارو آیین نامه جدیدی را برای تسهیل دسترسی به داروها ابلاغ کرد. یتیم (داروهای کم مصرف برای بیماری های نادر) را تایید و اعلام کرد که گامی مهم در جهت دسترسی بهینه بیماران نادر به داروهای مورد نیاز است.
این آیین نامه که از تاریخ 01/09/1403 لازم الاجرا شد، فرآیند ورود دارو است. یتیم در فهرست رسمی دارویی ایران شرح داده شده است.
بر اساس این دستورالعمل جدید بررسی پرونده های دارویی یتیم از نظر زمانی اولویت بندی شده و با هدف تسهیل دسترسی بیماران مبتلا به بیماری های نادر، مراحل صدور مجوزهای لازم برای واردات یا تولید این دارو در دستور کار قرار گرفته است. می بینم سریعتر می رود.
تصویب این آیین نامه پس از ابلاغ «سند ملی بیماری های نادر» توسط معاون اول رئیس جمهور در خرداد 1402 با هدف کاهش چالش های درمانی بیماران و بر اساس آن تعیین وضعیت داروها به تصویب رسید. یتیم در فهرست رسمی دارویی کشور و طی مراحل اداری آنها حداکثر در دو ماه انجام می شود.
همچنین قیمت گذاری این داروها با توجه به شرایط خاص و سقف 120 درصد قیمت برند اصلی تعیین خواهد شد. در حوزه اقتصادی نیز شاخص اثربخشی هزینه این داروها امکان افزایش سرانه تولید ناخالص داخلی را تا 10 برابر فراهم می کند.
با توجه به ماهیت خاص این داروها از جمله محدودیت تعداد بیماران هدف و لزوم تولید در مقیاس کوچک، الزامات فنی و عملیاتی همراه با مشوق های ویژه برای تولیدکنندگان داخلی در نظر گرفته شده است. به عنوان مثال در صورت کمبود دارو، امکان بررسی سریع برای ورود تولیدکننده ثانویه پیش بینی شده است.
همچنین، مطالعات اثربخشی و ایمنی بر روی گروهی از بیماران قبل از توزیع مورد نیاز خواهد بود.
یکی از نکات کلیدی این آیین نامه تسریع در فرآیند ارزیابی های اقتصادی، بررسی اسناد تخصیص ارز و تسهیلات ویژه است که می تواند نقش بسزایی در تشویق شرکت های دارویی داشته باشد.
بیماران مبتلا به بیماری های نادر که تعداد آنها کمتر از 4 در 10000 نفر است، به دلیل هزینه های بالای درمان و نبود داروهای مناسب، همواره با مشکلات جدی مواجه هستند.
اجرای این آیین نامه می تواند نقش حیاتی در ارائه خدمات درمانی به این قشر آسیب پذیر داشته باشد.
بنیاد بیماری های نادر با هدف تسهیل شرایط برای این دسته از بیماران، همواره مسئولیت اقدامات و پیگیری های لازم جهت تصویب، ابلاغ و اجرای مقررات و ضوابط مربوطه را بر عهده داشته و علاوه بر تنظیم مقررات مواد مخدر یتیمتدوین، تصویب و ابلاغ «سند ملی بیماری های نادر» از اقدامات موفق این بنیاد در راستای تحقق اهداف فوق است.
