به گزارش گروه اجتماعی سلامت جو ، محققان به تازگی ابزار پزشکی جدیدی ساخته اند که می تواند مواد ژنتیکی را به سلول های مغز جنین منتقل کرده و ژن های معیوب را اصلاح کند. این فناوری که در آزمایش‌های روی موش‌ها استفاده می‌شود، می‌تواند به جلوگیری از مشکلات رشد عصبی ناشی از ژن‌های معیوب مانند سندرم آنجلمن و سندرم رت کمک کند.
سندرم آنجلمن و سندرم رت هر دو اختلالات ژنتیکی نادری هستند که به دلیل نقص در کروموزوم ها ایجاد می شوند که تأثیرات قابل توجهی بر رشد و عملکرد فرد دارند. از ویژگی های مشترک این دو سندرم می توان به تاخیر در رشد و مشکلات حرکتی و گفتاری اشاره کرد.
Aijun Wang، یکی از نویسندگان این مطالعه و استاد جراحی و مهندسی زیست پزشکی در UC Davis می گوید: «این ابزار می تواند تأثیر زیادی بر درمان مشکلات رشد عصبی داشته باشد. ما می توانیم احتمال بروز ناهنجاری های ژنتیکی در مراحل بحرانی رشد مغز را کاهش دهیم.
این تحقیق که با همکاری آزمایشگاه وانگ و آزمایشگاه موری در دانشگاه کالیفرنیا، برکلی انجام شد، در مجله ACS Nano منتشر شد.
محققان امیدوارند این فناوری بتواند درمانی برای مشکلات ژنتیکی باشد که قبل از تولد قابل تشخیص هستند. این درمان ها را می توان در دوران بارداری برای جلوگیری از آسیب بیشتر به سلول ها انجام داد.
در مقاله‌ای اخیر، وانگ و موری نوع جدیدی از نانوذرات را توصیف می‌کنند که می‌توانند به طور ایمن و موثر mRNA را به سلول‌ها برسانند. این نانوذرات باید به سلول ها برسند و سپس مواد ژنتیکی را برای تولید پروتئین آزاد کنند.
این مطالعه همچنین نشان داد که چگونه می توان از فناوری برای انتقال مواد ژنتیکی به سلول ها برای ساخت پروتئین های مورد نیاز برای تحویل mRNA پروتئین Cas9 برای درمان بیماری های ژنتیکی سیستم عصبی مرکزی در رحم استفاده کرد. محققان این روش را بر روی ژن مسئول سندرم آنجلمن آزمایش کردند.
به گزارش باشگاه خبرنگاران پویا، در برخی از شرایط ژنتیکی آسیب ها در دوران بارداری و بلافاصله پس از تولد شروع می شود. تحقیقات نشان می دهد که انتقال مواد درمانی به سلول های مغز قبل از تشکیل کامل سد خونی مغزی در نوزادان موثرتر است. بنابراین هر چه زودتر اصلاحات انجام شود بهتر است.
محققان این نانوذرات حامل mRNA را در مدل موش به مغز جنین تزریق کردند. mRNA به Cas9 تبدیل می شود، پروتئینی که مانند قیچی عمل می کند و ژن مسئول سندرم آنجلمن را ویرایش می کند.
وانگ توضیح داد: “mRNA مانند یک کتابچه راهنمای دستورالعمل است که نحوه ساخت پروتئین ها را توضیح می دهد.” خود سلول تمام قطعات مورد نیاز برای ساخت Cas9 را دارد. ما فقط باید دنباله mRNA را تهیه کنیم و سلول آن را به پروتئین تبدیل می کند.
انتهای پیام/
