درمان موفقیت آمیز یک بیماری سخت برای اولین بار

در یک آزمایش بالینی پیشگام ، درمان ژن آزمایشی به نام AMT-130 قادر به کاهش پیشرفت این بیماری تا 5 ٪ بود.

این یک بیماری ارثی است که به طور وحشیانه سلولهای مغزی را از بین می برد و شبیه به ترکیبی از بیماری دمانس ، پارکینسون و بیماری عصبی حرکتی است.

این درمان شامل تزریق یک ویروس اصلاح شده به طور مستقیم به مغز بیمار برای متوقف کردن تولید پروتئین شکارچی سمی است که این عامل اصلی آسیب به سلولهای عصبی است. این اولین باری است که با موفقیت در انسان اجرا شده است و در عملکرد حرکتی ، توانایی های شناختی و کیفیت زندگی پیشرفت چشمگیری داشته است.

شرکت کنندگان در آزمایش پس از درمان به میزان قابل توجهی کاهش یافته اند ، و برخی پیشرفت های بالینی قابل توجهی را نشان دادند. این موفقیت یک نقطه عطف در درمان بیماریهای ژنتیکی و عصبی است که قبلاً هیچ درمان قطعی وجود نداشت.

علیرغم نتایج امیدوارکننده ، محققان تأکید می کنند که برای تأیید ایمنی و اثربخشی طولانی مدت این درمان ، مطالعات بیشتری لازم است. اما این دستاورد نوید افق های جدیدی را برای بیماران مبتلا به هانتینگتون و خانواده های آنها که تاکنون با درمان های تسکینی روبرو شده اند.

این مطالعه می تواند آغاز یک روش جدید برای مقابله با بیماریهای عصبی مشابه و پیشرفته باشد که میلیون ها نفر از افراد در سراسر جهان را تحت تأثیر قرار می دهد.

منبع: TheGuardian

۴۷۴۷